INFORMATIONS SUPPLÉMENTAIRES

Définitions

Effet indésirable : effet secondaire imprévu d’un médicament.

Fabrication de préparations magistrales : La fabrication de préparations magistrales est un processus au cours duquel deux ou plusieurs ingrédients sont mélangés (dont l’un doit être un médicament et le ou les autres sont des excipients) pour créer un produit final dont la forme est adéquate pour administrer la dose souhaitée. Cette pratique peut nécessiter la modification de la forme et de la teneur d’un produit commercialisé; elle peut également comporter la reformulation d’un tel produit pour permettre une nouvelle voie d’administration.

Excipients : Les excipients sont des substances inactives qu’on mélange avec le principe actif d’un médicament pour créer un produit final dont la forme est adéquate pour administrer la dose souhaitée. On peut y recourir, par exemple, pour stabiliser le médicament ou pour faciliter le processus de fabrication.

Formes et formulations : Formulation est le terme utilisé pour désigner la combinaison d’un principe actif avec d’autres substances inactives, nommés excipients, pour créer un médicament. La forme fait référence à la configuration globale d’un médicament (p. ex. comprimé, poudre, capsule ou liquide). Pour plus de simplicité, ces deux termes sont employés de façon interchangeable dans ce site Web et ces deux définitions s’y appliquent.

Que veut-on dire par « médicaments utilisés hors indication »
(en anglais, « off-label drug use ») ?

L’approbation d’un médicament concerne, en particulier, les indications, le groupe d’âge ciblé, la voie d’administration, la formulation, la méthode de fabrication, et l’emballage et l’étiquetage.

L’emploi hors indication fait référence à l’usage d’un médicament qui n’est pas inclus dans l’autorisation accordée par les organismes de réglementation et peut englober toute dérogation à cette autorisation. À ce titre, l’usage d’un médicament dont la formulation diffère de celle autorisée est considéré comme un emploi hors indication. Le manque de formulations pédiatriques ne laisse souvent pas d’autre choix aux professionnels de la santé qui traitent des enfants, que d’utiliser les médicaments pour adultes à l’extérieur de l’indication approuvée par Santé Canada ou de manière non autorisée (manipulation des formes pharmaceutiques destinés aux adultes).

L’emploi hors indication est une pratique courante chez les professionnels de la santé; cette situation ne touche pas uniquement le Canada, mais tous les pays du monde. On estime que la fréquence à laquelle des médicaments sont administrés hors indication chez l’enfant varie entre 45 % à 60 % dans la population pédiatrique; ce pourcentage s’élève jusqu’à 90 % dans les populations vulnérables comme les nouveau-nés, les enfants gravement malades et ceux étant atteints de cancer.

L’emploi hors indication ne suppose pas systématiquement qu’il n’est étayé d’aucun fait probant. Il incombe au médecin prescripteur d’évaluer si les résultats cliniques et scientifiques disponibles justifient l’usage d’un médicament pour traiter un patient en particulier. Il incombe également à ce médecin de démontrer que les avantages que tire ce patient du traitement l’emportent sur les risques éventuels qui peuvent en découler. Les prestataires de soins de santé devraient toujours mettre la sécurité du patient en priorité. L’emploi hors indication diffère de l’usage d’un médicament non approuvé.

Les médecins ont l’autorisation légale de prescrire des médicaments hors indication.

Que veut-on dire par « fabrication de préparations magistrales »
(en anglais, « compounding »)?

La fabrication de préparations magistrales est un processus au cours duquel deux ou plusieurs ingrédients sont mélangés (dont l’un doit être un médicament) pour créer un produit final dont la forme est adéquate pour administrer la dose souhaitée. Cette pratique peut nécessiter la modification de la forme et de la teneur d’un produit commercialisé; elle peut également comporter la reformulation d’un tel produit pour permettre une nouvelle voie d’administration.

La manipulation de médicaments destinés aux adultes par les professionnels de la santé et les parents soulève certaines préoccupations. Nous visons à augmenter le nombre de formulations pédiatriques autorisées et disponibles commercialement, diminuant ainsi la nécessité de recourir aux préparations magistrales. Certaines enjeux relatifs à la fabrication de préparations magistrales incluent, notamment :

  • Il existe des variations dans la fabrication de préparations magistrales. À ce titre, les pratiques de fabrication de préparations magistrales peuvent varier entre les hôpitaux, les pharmacies de quartier où s’effectue cette fabrication et les régions du Canada. De cette situation peuvent découler des variations importantes quant à l’exposition aux médicaments lorsque les enfants se déplacent d’une région géographique à l’autre, ou même lorsqu’un pharmacien différent prépare le médicament.
  • Les médicaments préparés de façon magistrale ont souvent une stabilité limitée qui nécessite qu’on les prépare régulièrement, ce qui peut se traduire par des visites fréquentes des parents à la pharmacie.
  • Puisque les médicaments préparés de façon magistrale n’ont pas été approuvés par le processus rigoureux de Santé-Canada, nous n’avons pas toujours toutes les informations sur les caractéristiques du médicament. Il peut être ainsi difficile de savoir quelle quantité exacte de médicament est absorbée.
  • Il est parfois nécessaire de prendre des mesures de protection pour éviter l’exposition involontaire aux médicaments par le reste de la famille lorsque l’on doit manipuler à la maison des médicaments hautement toxiques tels certains agents anti-cancéreux.
  • Les méthodes de fabrication en milieu pharmaceutique sont réglementées et on prend toutes les précautions nécessaires pour fabriquer les formulations demandées, mais, puisque les médicaments préparés de façon magistrale ne sont pas fabriqués dans un laboratoire destiné à cette fin, les normes ne peuvent pas être aussi élevées que celles imposées pour les médicaments commercialisés.

Autres sources d’information

Improving Medicines for Children in Canada

Prescription Pharmaceuticals in Canada – Off Label Use

Base de données STEP Safety and Toxicity of Excipients for Paediatrics (base de données sur l’innocuité et la toxicité des excipients utilisés en pédiatrie)

EuPFI

Pediatric Formulations – Global research in Pediatrics (GRIP)

Paediatric formulations - European Medicines Agency - Europa EU

Pediatric Formulations - FDA

Pediatric Trials Network