QUI NOUS SOMMES

Le Centre de formulations pédiatriques de la famille Rosalind et Morris Goodman du CHU Sainte-Justine, également connu sous le nom de Centre de formulations pédiatriques Goodman (CFPG), a ouvert ses portes le 22 février 2016. L’objectif premier du Centre est d’améliorer l’accès aux médicaments adaptés aux enfants.

Nous sommes le seul Centre au Canada dont la mission est de promouvoir et de faciliter le développement de formulations pédiatriques disponibles commercialement. Nous voulons aussi faire la promotion des pratiques visant à accroître la sécurité des médicaments administrés aux enfants.

Plusieurs médicaments utilisés chez les enfants n’existent pas sous une forme pharmaceutique adaptée à leurs besoins. Effectivement, une grande partie des médicaments administrés par voie orale sont fabriqués pour les adultes sous forme de capsules ou de comprimés.

Ces derniers ne permettent pas la flexibilité requise pour traiter des enfants de différents âges, allant des nouveau-nés aux adolescents, qui nécessitent un éventail de doses. De plus, la plupart des enfants de moins de 8 ans sont incapables d’avaler des comprimés.

Ainsi, on doit souvent modifier les médicaments destinés aux adultes en vue de les administrer aux enfants à la dose souhaitée. Elles sont, à ce titre, utilisées hors indication (en anglais, « off-label drug use »). Dans ces cas, la forme pour adulte est manipulée soit par un professionnel de la santé, comme un pharmacien, ou soit par les parents à la maison (p. ex. écraser un comprimé et le dissoudre dans un liquide ou encore le mélanger avec un aliment comme de la compote de pommes). Ce processus fait référence à la fabrication de préparations magistrales (en anglais, « compounding »). Ceci est monnaie courante pour les médicaments pour lesquels il n’y a pas de formulations adaptées aux enfants disponibles commercialement.

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Puisque les médicaments utilisés de cette façon n’ont pas été approuvés par le processus rigoureux de Santé-Canada, nous n’avons pas toujours toutes les informations sur les caractéristiques du médicament. Il est ainsi parfois difficile de savoir quelle quantité exacte de médicament est absorbée. De plus, les aliments (p.ex., la compote de pommes, le jus, le yogourt) utilisés pour administrer les formes manipulées ou pour masquer le mauvais goût de certaines d’entre elles peuvent aussi avoir un impact sur l’absorption des médicaments.

Nous souhaitons donc permettre aux enfants de tous âges d’avoir accès à des médicaments qui répondent adéquatement à leurs besoins et à des normes pharmaceutiques de haut niveau. Ceci peut faire la différence entre le succès et l’échec d’un traitement médicamenteux, et prévenir la survenue d’effets indésirables.

Le Centre de formulations pédiatriques Goodman est un organisme à but non lucratif dédié à faciliter la collaboration avec les différents acteurs susceptibles de contribuer à l’amélioration de l’accès aux médicaments adaptés aux enfants:

Notre vision

La vision du Centre est d'améliorer l'accès aux médicaments adaptés aux enfants. En augmentant le nombre de médicaments formulés pour eux, nous souhaitons améliorer l'efficacité, la sécurité et l’observance des traitements médicamenteux chez les enfants. En tant qu’organisme à but non lucratif, nous nous efforçons de façonner un environnement propice au développement et à la mise en marché de formulations pédiatriques, au Canada et ailleurs, en étant un partenaire de confiance pour toutes les parties intéressées. Nous sommes la voix des enfants canadiens de tous âges, pour s’assurer que des médicaments répondant à leurs besoins soient disponibles.

Nos objectifs

  1. Faciliter le développement et la mise en marché de formulations pédiatriques efficaces et sécuritaires en :
    • Favorisant une approche fondée sur les données de recherche pour développer des formulations pédiatriques
    • Participant à la création d’un environnement clinique et d’un contexte réglementaire favorables qui encouragent le développement de formulations pédiatriques
    • Participant à l’identification de mesures incitatives capables de stimuler et de susciter l’intérêt pour le développement de formulations pédiatriques
    • Définissant les obstacles et les défis avec lesquels il faut composer dans l’ensemble du processus menant à la commercialisation de formulations pédiatriques, incluant ceux relatifs au paysage réglementaire, et agir en tant qu’agent de changement
  2. Promouvoir des pratiques visant à accroître la sécurité des médicaments administrés aux enfants.
Ces objectifs sont alignés avec les conclusions d’un récent rapport du Conseil des académies canadiennes, Améliorer les médicaments pour enfants au Canada, et sur celles d’un deuxième rapport du Sénat canadien, Les produits pharmaceutiques sur ordonnance au Canada.

Rapport du Conseil des académies canadiennes

Les produits pharmaceutiques sur ordonnance au Canada

Services offerts

Le Centre fournit à l’industrie pharmaceutique, ou à toute autre partie, les services suivants concernant le développement et l’autorisation de mise sur le marché de formulations pédiatriques :
  • Expertise clinique, pharmacologique et réglementaire;
    • Identification et priorisation des besoins des enfants
    • Élaboration d’un plan de développement de formulations pédiatriques (en anglais, « PERFORM, Pediatric Formulation Development Plan »)
  • Services et expertise en matière d’études cliniques;
    • Capacité de mener des études cliniques chez l’enfant à l’aide de personnel formé à cet effet
    • Expertise pour la conception et la réalisation d’études pédiatriques évaluant la pharmacocinétique, l’efficacité et la sécurité des médicaments
  • Participer à des stratégies pour défendre et promouvoir les intérêts des enfants à un niveau provincial, fédéral et international
Des services additionnels peuvent être offerts au besoin.

About CHU Sainte-Justine

Associé à l’Université de Montréal, le CHU Sainte-Justine est le plus grand centre de formation en pédiatrie au Québec et un chef de file au Canada.

À propos de l’équipe

Catherine Litalien, M.D., F.R.C.P.C.

Catherine Litalien est le directeur exécutif du Centre de formulations pédiatriques Goodman et fait partie des fondateurs du Centre. Grâce à ses 16 ans d’expérience en tant que médecin spécialisé en soins intensifs pédiatriques et de son expérience actuelle en pédiatrie en milieu universitaire, elle comprend les besoins en matière de formulations pédiatriques et les enjeux et les limites des préparations magistrales. Aspirant à mettre à la disposition des enfants un nombre accru de médicaments formulés pour leurs besoins, Docteur Litalien a formé une équipe et a trouvé la source de financement initiale nécessaire à la création du Centre, qui a ouvert ses portes en février 2016. Docteur Litalien est, de plus, professeur agrégé au Département de pédiatrie et membre accrédité au Département de pharmacologie de l’Université de Montréal. Elle agit également à titre de directeur médical de l’Unité de Pharmacologie Clinique du CHU Sainte-Justine. Plus récemment, elle a eu l’occasion de participer au comité d’experts du Conseil des académies canadiennes évaluant l’état des connaissances sur les produits thérapeutiques pour les nourrissons, les enfants et les adolescents. Cette évaluation a mené à la publication d’un rapport en 2014, Améliorer les médicaments pour enfants au Canada.

Andrea Gilpin, Ph.D., M.B.A.

Andrea Gilpin est le directeur général du Centre de formulations pédiatriques Goodman. En tant que principale personne-ressource et porte-parole, elle dirige l’équipe du Centre, en assure l’orientation stratégique et en surveille les activités. Mme Gilpin a commencé sa carrière en tant que scientifique. Elle a terminé un doctorat en biochimie et en biologie moléculaire à l’Université de Toronto. Depuis, elle a occupé plusieurs postes, en travaillant d’abord pendant 12 ans au sein de petites entreprises du secteur des biotechnologies, où elle était responsable des relations avec les investisseurs et des communications. En 2011, elle s’est jointe à l’équipe de Pfizer jusqu’à 2012, pour ensuite occuper pendant 3 ans, le poste de directeur des communications corporatives chez Novartis Pharma Canada. En 2015, Mme Gilpin s’est jointe au département de marketing au sein de la franchise d’oncologie de Novartis se consacrant au cancer du poumon et au mélanome.

Julie Autmizguine, M.D., F.R.C.P.C., M.Sc.

Julie Autmizguine est le directeur scientifique du Centre de formulations pédiatriques Goodman où elle assume la supervision des activités de recherche. Elle est pédiatre infectiologue au CHU Sainte-Justine depuis 2014. Après avoir terminé sa formation en pédiatrie et en maladies infectieuses à l’Université de Montréal en 2012, Docteur Autmizguine a complété une formation de 2 ans en pharmacologie clinique au Duke Clinical Research Institute au sein du Pediatric Trials Network. Au cours de sa formation en recherche, elle a également obtenu un diplôme de maîtrise du programme de formation en recherche clinique de Duke University et a suivi une formation à la Eshelman School of Pharmacy de la Chapel Hill University. Ses activités de recherche sont axées sur la pharmacologie clinique chez les enfants. Elle souhaite réduire les prescriptions hors indication et augmenter l’efficacité et la sécurité des pharmacothérapies administrées aux enfants de tous les âges. Plus particulièrement, elle étudie la pharmacocinétique et la pharmacodynamie des antibiotiques utilisés pour le traitement des infections causées par des bactéries résistantes aux antibiotiques de première intention.

Zoulfia Allakhverdieva, Ph.D.

Zoulfia Allakhverdieva occupe le poste de responsable des projets scientifiques du Centre de formulations pédiatriques Goodman. Elle a obtenu un doctorat en sciences biomédicales à l’Université de Montréal et a reçu l’une des bourses du Parker B. Francis Fellowship Program en recherche pulmonaire. Elle s’est intéressée aux activités de recherche visant à élucider le rôle que joue la capacité immunitaire innée dans la pathogenèse de maladies allergiques, pulmonaires et, récemment, hématologiques. Sa contribution à l’avancement des domaines des maladies pulmonaires et allergiques a été reconnue mondialement par l’octroi du Henning Loewenstein Research Excellence in Allergy Award (prix d’excellence en recherche sur les allergies) par le World Asthma Organization en 2011. Elle axe ses activités de recherche sur les besoins thérapeutiques de la population pédiatrique.

Jean-Marie Leclerc, M.D., F.R.C.P.C.

Jean-Marie Leclerc siège au comité aviseur interne du Centre de formulations pédiatriques Goodman et fait partie des fondateurs du Centre. Docteur Leclerc est un hémato-oncologue avec un intérêt pour la recherche clinique, s’intéressant plus particulièrement au métabolisme des agents anti-cancéreux. Après sa formation médicale en hémato-oncologie, il a complété deux formations postdoctorales, la première au CHU Ste-Justine et la seconde à la University of North Carolina à Chapel Hill. À son retour au CHU Ste-Justine, Docteur Leclerc a mis sur pieds son laboratoire de recherche et a mené le groupe local de recherche clinique en oncologie à participer aux études du Pediatric Oncology Group (POG, maintenant appelé Children Oncology Group) ainsi qu’à celles du Dana Farber Cancer Institute (DFCI) Group (Boston protocol). De 1996 à 2012, il a occupé différents postes de direction dans l’industrie pharmaceutique. Ainsi, il a été en charge de la recherche clinique et des affaires médicales et réglementaires dans plusieurs sociétés pharmaceutiques (Pfizer (1996-97), Schering-Plough (1997-2002) et Novartis Canada (2002-12)) tout en conservant certaines activités cliniques comme hémato-oncologue. À son retour à temps plein au CHU Ste-Justine en 2012, Docteur Leclerc est devenu le chercheur principal pour les études et les protocoles de Boston ainsi que pour le programme de tumeurs rares. Il a aussi conçu et déployé une étude de phase 2 pour la neurofibromatose. Finalement, il a développé un nouveau partenariat avec le DFCI faisant du CHU Ste-Justine le laboratoire responsable de la nouvelle étude de ce groupe portant sur la leucémie (monitoring de l’asparaginase , sous la responsabilité du Docteur Y. Théorêt, et le séquençage de nouvelle génération pour l’évaluation Ph-like, sous la responsabilité du Docteur D. Sinnett).

Yves Théorêt, Ph.D, Pharm.D.

Yves Théorêt siège au comité aviseur interne du Centre de formulations pédiatriques Goodman. Il détient un doctorat en neuropharmacologie de l’Université McGill et a effectué des études postdoctorales en neurotoxicologie à l’Université de Montréal et à la North Carolina University. Il s’est joint au centre de recherche du CHU Sainte-Justine en 1990 en tant que chercheur principal, où il s’est concentré sur la pharmacothérapie des tumeurs cérébrales. Monsieur Théorêt est l’un des fondateurs de l’Unité de Pharmacologie Clinique (UPC) du CHU Sainte-Justine qui a pour mandat d’effectuer la gestion de pharmacothérapie individualisée « en temps réel » afin de personnaliser les traitements médicamenteux pour les enfants et les mères. Il détient plusieurs brevets à cet effet.

Denis Lebel, B.pharm. M.Sc., F.C.S.H.P.

Denis Lebel siège au comité aviseur interne du Centre de formulations pédiatriques Goodman. Il est pharmacien au CHU Sainte-Justine depuis 1992. Dans le cadre de ses fonctions, il a des responsabilités en matière de soins aux patients, d’enseignement et de recherche. Monsieur Lebel s’intéresse à l’utilisation des technologies pour l’amélioration des processus en vue de réduire les risques associés à la préparation et à l’administration des médicaments chez l’enfant. Il fait partie de l’Unité de Recherche en Pratiques Pharmaceutiques. Monsieur Lebel comprend, par expérience, les problèmes avec lesquels les patients et leurs familles doivent composer lorsqu’ils quittent l’hôpital avec une ordonnance pour un médicament nécessitant la fabrication d’une préparation magistrale.

ResearchGate

Carmen Movila

Carmen Movila est l’adjointe administrative du Centre de formulations pédiatriques Goodman. Elle sert de premier point de contact avec le Centre, elle en gère le site Web et elle participe aux projets spéciaux. Avant d’occuper son poste au Centre, Mme Movila a été adjointe administrative au centre de recherche du CHU Sainte-Justine pendant six ans, où elle apportait du soutien aux chercheurs lors de demandes de subventions et de bourses, et où elle accomplissait des tâches administratives d’ordre général.

PRIORITÉS

Identifier et prioriser les besoins des enfants en utilisant une approche centrée sur le patient

À l’heure actuelle, plusieurs médicaments utilisés chez les enfants nécessitent la fabrication d’une préparation magistrale, soit par un professionnel de la santé, ou soit par les parents à la maison. Cette façon de faire permet certes l’administration d’un grand nombre de médicaments à la population pédiatrique mais n’est pas sans enjeux. Ainsi, nous souhaitons augmenter l’accessibilité aux médicaments adaptés aux enfants, qui répondent à des normes pharmaceutiques de haut niveau et qui sont commercialement disponibles, évitant la manipulation des médicaments destinés aux adultes.

En augmentant le nombre de médicaments formulés pour les enfants, nous visons à améliorer l'efficacité, la sécurité et l’observance des traitements médicamenteux chez cette population.

L'une de nos priorités est de déterminer quels médicaments ont le plus besoin de formulations pédiatriques adaptées et d’en faciliter leur commercialisation. Pour ce faire, en collaboration avec les pharmaciens de plusieurs centres hospitaliers académiques canadiens, nous sommes en train d’élaborer une liste nationale de médicaments à prioriser. Il s’agit d’une liste qui sera dynamique et dont la mise à jour se fera régulièrement.

Établir des partenariats avec les sociétés pharmaceutiques pour améliorer l’accès à des formulations adaptées aux enfants

Nous sollicitons les sociétés pharmaceutiques pour devenir nos partenaires afin de faciliter l’autorisation de mise sur le marché et la commercialisation de formulations pédiatriques pour les médicaments priorisés par le Centre qui font actuellement l’objet d’une préparation magistrale au Canada.

Pour le partenaire pharmaceutique qui agira comme promoteur dans le cadre de la présentation réglementaire, ce partenariat se traduira par :

  • La mise en marché et la commercialisation au Canada de formulations pédiatriques déjà approuvées et disponibles dans d’autres pays
  • Le développement de formulations pédiatriques lorsqu’elles sont inexistantes Conformément à notre modèle d’affaires, nous établirons des partenariats avec les sociétés pharmaceutiques pour monter un dossier à présenter aux organismes de réglementation (notamment, Santé Canada).

Le Centre rédigera, pour chaque médicament ciblé, un plan de développement de formulations pédiatriques, nommé PERFORM (en anglais, « PERFORM, Pediatric Formulation Development Plan »). PERFORM inclut les aspects suivants :

  • Description des indications cliniques du médicament en pédiatrie et des besoins relatifs quant à la formulation souhaitée selon les groupes d’âge;
  • Synthèse des données publiées concernant la pharmacocinétique, l’efficacité et la sécurité du médicament en contexte pédiatrique;
  • Revue systématique et méta-analyse dans le cas d’une présentation fondée sur les données de tierces parties à Santé Canada;
  • Description des formulations pédiatriques existantes et approuvées dans d’autres juridictions, si disponibles
  • Identification des lacunes dans les connaissances, le cas échéant

Au besoin, le PERFORM pourrait inclure des devis d’études cliniques (études de pharmacocinétique, de bioéquivalence, d’efficacité et de sécurité) identifiées comme étant nécessaires pour satisfaire aux exigences réglementaires d’approbation. Le Centre peut être un acteur de premier plan dans l’élaboration et la réalisation de ces études.

Notre équipe chevronnée peut assister à toute réunion ayant lieu avec les autorités de réglementation pour appuyer toute présentation réglementaire.

PARTENAIRES

Un travail d’équipe

L’implication de toutes les parties est essentielle à la réussite de notre projet, qui consiste à améliorer l’accès aux médicaments adaptés aux enfants. Une des missions du Centre est d’être le moteur d’une collaboration entre les intervenants de divers champs d’expertise et de différentes régions géographiques. Il est primordial d’amener tous les partenaires à travailler de concert, peu importe le paysage réglementaire, pour surmonter les obstacles auxquels nous faisons face collectivement pour rendre accessibles des formulations pédiatriques. Veiller à ce que les besoins des enfants soient comblés est une responsabilité partagée.

Nous invitons toute partie ayant de l’intérêt à se joindre cette initiative à contacter Mme Andrea Gilpin, directeur général du Centre.

Le partenaire pharmaceutique idéal

  • Mettre en marché, au Canada, des formulations pédiatriques déjà autorisées et disponibles dans d’autres pays
  • Développer des formulations pédiatriques dans un de leurs champs d’expertise
  • S’engager à fabriquer des formulations pédiatriques destinées au marché canadien, et avec un intérêt à les commercialiser à l’étranger
  • Recourir à notre service PERFORM pour préparer la présentation réglementaire relative à un médicament
  • Recourir aux services de nos spécialistes en recherche en vue d’obtenir l’aide nécessaire à la conception et à la réalisation d’études en pédiatrie dans le cadre du processus d’approbation réglementaire.

Développer des stratégies pour défendre et promouvoir les intérêts des enfants

Participer à la promotion d’un environnement favorable au développement de médicaments pédiatriques au Canada

En collaborant avec tous les partenaires, le Centre souhaite utiliser son expertise pour sensibiliser les gens aux enjeux en lien avec les formulations pédiatriques, et participer à la création d’un climat favorable au développement de formes pharmaceutiques spécialement conçues pour les enfants. À cet égard, mieux comprendre quelles stratégies pourraient inciter les sociétés pharmaceutiques et les autres intervenants à investir dans le développement de formulations pédiatriques est un élément clé.

Reconnaissant l’importance que revêt la disponibilité de médicaments sécuritaires et efficaces pour les enfants, le ministre de la Santé, au nom de Santé Canada, a demandé au Conseil des académies canadiennes de faire un état des lieux de la recherche et de la réglementation entourant le processus d’approbation des médicaments pédiatriques, tant au Canada qu’à l’étranger. Basé sur des données probantes, ce rapport dresse un tableau des défis rencontrés dans le système existant. Parmi les conclusions tirées, on indique que nous devons viser à mettre au point des formulations de médicaments qui répondent aux besoins de la réalité pédiatrique. Les améliorations souhaitées ont donc été clairement énoncées et le Centre va s’appuyer sur ce rapport pour développer des plans concrets visant à améliorer l’accès aux médicaments adaptés aux enfants.

Rapport du Conseil des académies canadiennes

Les produits pharmaceutiques sur ordonnance au Canada

Création de réseaux

La création de réseaux est indispensable pour la réussite du Centre; ces derniers peuvent prendre différentes formes selon les acteurs. Il est nécessaire que le Centre tisse des relations avec les organismes de réglementation, les pédiatres, les pharmaciens, les politiciens, d’autres hôpitaux pédiatriques du Canada (et de l’étranger), les sociétés pharmaceutiques ainsi que les patients et leurs familles. Ces liens nous permettent d’établir l’ordre de priorité des médicaments, identifiant ainsi ceux pour lesquels le besoin d’une formulation pédiatrique est le plus pressant. De plus, nous pouvons utiliser ces réseaux pour obtenir de la rétroaction concernant nos stratégies et nos initiatives. L’information ainsi recueillie est partagée avec nos intervenants, qui eux-mêmes pourront nous aider à améliorer le contexte en vue d’encourager les sociétés pharmaceutiques à investir dans les formulations pédiatriques.

LES NOUVELLES ET LES ÉVÉNEMENTS

2017 EuPFI Congrès

Septembre 2017 – Conférencier invité, affiche et kiosque au congrés “European Formulation Initiative” EuPFI_Poster_Autmizguine_22_final corr EuPFI 2017_Off-patent of the radar – Scoping the needs for new pediatric formulations for old medicines

Événements à venir

Octobre 2017 – Conférencier invité au  “Drug Information Association (DIA)” Novembre 2017 – Conférencier invité et kiosque au “American Association of Pharmaceutical Sciences (AAPS)” aux États-Unis Mars 2018 – Conférencier invité au “American Society for Clinical Pharmacology and Therapeutics (ASCPT)” aux États-Unis
LES DONS

Votre appui est essentiel

Le Centre de formulations pédiatriques Goodman est un organisme à but non lucratif qui se consacre à améliorer l’accès aux médicaments adaptés aux enfants au Canada et à l’étranger. Nous sommes très reconnaissants envers la Fondation de la Famille Morris et Rosalind Goodman et le CHU Sainte-Justine, nos partenaires fondateurs.

Pour permettre au Centre d’atteindre ses objectifs, votre appui est essentiel. En choisissant de faire un don au Centre, vous donnez à une équipe de professionnels de la santé dévoués les moyens de rendre accessibles des médicaments pédiatriques adaptés aux enfants.

Pour de plus amples renseignements sur la façon de faire un don, veuillez communiquer avec Mme Andrea Gilpin, directeur général du Centre.

Vous voulez participer?

Que vous soyez un individu ou une entreprise, si l’idée de nous aider à faire avancer notre cause vous intéresse, veuillez nous contacter. Nous sommes un organisme à but non lucratif et nous cherchons toujours le moyen de réunir les intervenants et les parties pour qui cette cause est importante. Pour participer activement à cette initiative, veuillez communiquer avec Mme Andrea Gilpin, directeur général du Centre.

INFORMATIONS SUPPLÉMENTAIRES

Définitions

Effet indésirable : effet secondaire imprévu d’un médicament. Fabrication de préparations magistrales : La fabrication de préparations magistrales est un processus au cours duquel deux ou plusieurs ingrédients sont mélangés (dont l’un doit être un médicament et le ou les autres sont des excipients) pour créer un produit final dont la forme est adéquate pour administrer la dose souhaitée. Cette pratique peut nécessiter la modification de la forme et de la teneur d’un produit commercialisé; elle peut également comporter la reformulation d’un tel produit pour permettre une nouvelle voie d’administration. Excipients : Les excipients sont des substances inactives qu’on mélange avec le principe actif d’un médicament pour créer un produit final dont la forme est adéquate pour administrer la dose souhaitée. On peut y recourir, par exemple, pour stabiliser le médicament ou pour faciliter le processus de fabrication. Formes et formulations : Formulation est le terme utilisé pour désigner la combinaison d’un principe actif avec d’autres substances inactives, nommés excipients, pour créer un médicament. La forme fait référence à la configuration globale d’un médicament (p. ex. comprimé, poudre, capsule ou liquide). Pour plus de simplicité, ces deux termes sont employés de façon interchangeable dans ce site Web et ces deux définitions s’y appliquent.

Que veut-on dire par « médicaments utilisés hors indication »
(en anglais, « off-label drug use ») ?

L’approbation d’un médicament concerne, en particulier, les indications, le groupe d’âge ciblé, la voie d’administration, la formulation, la méthode de fabrication, et l’emballage et l’étiquetage.

L’emploi hors indication fait référence à l’usage d’un médicament qui n’est pas inclus dans l’autorisation accordée par les organismes de réglementation et peut englober toute dérogation à cette autorisation. À ce titre, l’usage d’un médicament dont la formulation diffère de celle autorisée est considéré comme un emploi hors indication. Le manque de formulations pédiatriques ne laisse souvent pas d’autre choix aux professionnels de la santé qui traitent des enfants, que d’utiliser les médicaments pour adultes à l’extérieur de l’indication approuvée par Santé Canada ou de manière non autorisée (manipulation des formes pharmaceutiques destinés aux adultes).

L’emploi hors indication est une pratique courante chez les professionnels de la santé; cette situation ne touche pas uniquement le Canada, mais tous les pays du monde. On estime que la fréquence à laquelle des médicaments sont administrés hors indication chez l’enfant varie entre 45 % à 60 % dans la population pédiatrique; ce pourcentage s’élève jusqu’à 90 % dans les populations vulnérables comme les nouveau-nés, les enfants gravement malades et ceux étant atteints de cancer.

L’emploi hors indication ne suppose pas systématiquement qu’il n’est étayé d’aucun fait probant. Il incombe au médecin prescripteur d’évaluer si les résultats cliniques et scientifiques disponibles justifient l’usage d’un médicament pour traiter un patient en particulier. Il incombe également à ce médecin de démontrer que les avantages que tire ce patient du traitement l’emportent sur les risques éventuels qui peuvent en découler. Les prestataires de soins de santé devraient toujours mettre la sécurité du patient en priorité. L’emploi hors indication diffère de l’usage d’un médicament non approuvé.

Les médecins ont l’autorisation légale de prescrire des médicaments hors indication.

Que veut-on dire par « fabrication de préparations magistrales »
(en anglais, « compounding »)?

La fabrication de préparations magistrales est un processus au cours duquel deux ou plusieurs ingrédients sont mélangés (dont l’un doit être un médicament) pour créer un produit final dont la forme est adéquate pour administrer la dose souhaitée. Cette pratique peut nécessiter la modification de la forme et de la teneur d’un produit commercialisé; elle peut également comporter la reformulation d’un tel produit pour permettre une nouvelle voie d’administration.

La manipulation de médicaments destinés aux adultes par les professionnels de la santé et les parents soulève certaines préoccupations. Nous visons à augmenter le nombre de formulations pédiatriques autorisées et disponibles commercialement, diminuant ainsi la nécessité de recourir aux préparations magistrales. Certaines enjeux relatifs à la fabrication de préparations magistrales incluent, notamment :

  • Il existe des variations dans la fabrication de préparations magistrales. À ce titre, les pratiques de fabrication de préparations magistrales peuvent varier entre les hôpitaux, les pharmacies de quartier où s’effectue cette fabrication et les régions du Canada. De cette situation peuvent découler des variations importantes quant à l’exposition aux médicaments lorsque les enfants se déplacent d’une région géographique à l’autre, ou même lorsqu’un pharmacien différent prépare le médicament.
  • Les médicaments préparés de façon magistrale ont souvent une stabilité limitée qui nécessite qu’on les prépare régulièrement, ce qui peut se traduire par des visites fréquentes des parents à la pharmacie.
  • Puisque les médicaments préparés de façon magistrale n’ont pas été approuvés par le processus rigoureux de Santé-Canada, nous n’avons pas toujours toutes les informations sur les caractéristiques du médicament. Il peut être ainsi difficile de savoir quelle quantité exacte de médicament est absorbée.
  • Il est parfois nécessaire de prendre des mesures de protection pour éviter l’exposition involontaire aux médicaments par le reste de la famille lorsque l’on doit manipuler à la maison des médicaments hautement toxiques tels certains agents anti-cancéreux.
  • Les méthodes de fabrication en milieu pharmaceutique sont réglementées et on prend toutes les précautions nécessaires pour fabriquer les formulations demandées, mais, puisque les médicaments préparés de façon magistrale ne sont pas fabriqués dans un laboratoire destiné à cette fin, les normes ne peuvent pas être aussi élevées que celles imposées pour les médicaments commercialisés.

Autres sources d’information

Improving Medicines for Children in Canada

Prescription Pharmaceuticals in Canada – Off Label Use

Base de données STEP Safety and Toxicity of Excipients for Paediatrics (base de données sur l’innocuité et la toxicité des excipients utilisés en pédiatrie)

EuPFI

Pediatric Formulations – Global research in Pediatrics (GRIP)

Paediatric formulations - European Medicines Agency - Europa EU

Pediatric Formulations - FDA

Pediatric Trials Network

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